Nghiên cứu công nghệ mới để chữa bệnh ung thư

Ugur Sahin và vợ Ozlem Tureci là hai nhà sáng lập công ty BioNtech, công ty thành lập năm 2008 với mục tiêu của họ là tạo ra một công cụ để thay đổi về cách chữa trị bệnh ung thư, là bệnh mà cho đến nay loài người còn nhiều điều chưa hiểu biết đầy đủ, dù đã đạt được những tiến bộ nhất định trong việc nghiên cứu về nó. Khi đại dịch Covid-19 bùng phát, họ đã nghiên cứu vaccine để phòng ngừa, và họ đã đặc biệt thành công trong tạo ra loại Pfizer nổi tiếng, góp phần to lớn trong ngăn ngừa đại dịch Covid-19 trên toàn cầu, từ đó cũng mang về cho họ một khoản tiền lớn là 19 tỷ euro.

Hai vợ chồng Sahin là những bác sỹ, họ cho rằng họ đã thất vọng vì khoảng cách giữa thuốc chữa ung thư có sẵn và những gì họ tin tưởng rằng khoa học có thể làm được trong việc chữa trị ung thư.

Đại dịch Covid-19 lần đầu tiên chứng minh rằng công nghệ mRNA được sử dụng để tạo ra Vaccine hiệu quả cao hơn : mRNA đã được phát triển trong Vaccine để giúp hệ thống miễn dịch nhận biết và chống lại các Virus xâm nhập như Sars CoV-2. Tiếp theo, công ty BioNtech muốn sử dụng công nghệ này để điều trị ung thư.

Trước đại dịch Covid-19, công ty BioNTech là công ty chuyên nghiên cứu về ung thư, đại dịch bùng phát nên họ đã gác lại mọi thứ để nghiên cứu vaccine chống Covid-19, và vaccine Covid-19 loại mRNA mà họ phối hợp cùng công ty dược phẩm Pfizer của Mỹ đã cứu hàng triệu người và giúp các nền kinh tế thế giới hồi phục trở lạị. Sự tạo ra vaccine chống Covid-19 đã giúp BioNTech có khoảng 19 tỷ euro - đó là khoản tiền lời chưa từng có và hàng tỷ Euro lợi nhuận khác đang chờ phía trước mắt họ. Nhưng cả hai vợ chồng Sahin không dừng lại ở đó, mà họ tham vọng đi xa hơn nữa – là tiếp tục sử dụng khối tài sản của họ để phục vụ cho nghiên cứu căn bệnh ung thư mà họ đã từng theo đuổi từ bấy lâu nay.

Công ty BioNtech không giống đối thủ tại Mỹ là Moderna chỉ tập trung vào triển khai công nghệ mRNA trên nghiên cứu các bệnh lây nhiễm. BioNTech muốn sử dụng công nghệ mRNA để tấn công bệnh ung thư, kết hợp với các liệu pháp khác từ sự kết hợp những cách chữa trị khác nhau như: Liệu pháp tế bào, kháng thể và những cách khác để điều chỉnh hệ thống miễn dịch. BioNTech vì vậy không chỉ là một công ty công nghệ sinh học. Họ giống như công ty đa công nghệ. Chiến lược của BioNTech là đầu tư rất nhiều công nghệ khác nhau cùng một lúc. Nói rộng ra, các nhà sáng lập BioNTech xem chính họ như những “kỹ sư hệ thống miễn dịch”, ngoài nghiên cứu bệnh ung thư và các bệnh lây nhiễm, họ cũng lên kế hoạch giải quyết các bệnh tự miễn dịch và y học tái tạo. Tổng cộng công ty đã chạy 19 thử nghiệm giai đoạn đầu và 12 chương trình cận lâm sàng.

Sở dĩ BioNtech làm được như vậy vì ngân sách mới được “phình to” để cho phép họ thực hiện những kế hoạch đã được đề ra. Một khi công ty nghiên cứu khoa học nếu ít tiền thì người ta sẽ phải “nâng lên đặt xuống”, chọn lọc, đánh giá rủi ro trong quá trình nghiên cứu... Cuối tháng 3 năm 2022, tài sản của BioNTech đã đạt hơn 19 tỷ euro, vượt mức 16 tỷ euro của Moderna và bằng một nửa các công ty dược lớn nhất châu Âu như GlaxoSmithKine, AstraZeneca, Novatis...Khi nghiên cứu bệnh ung thư, các thử nghiệm chữa trị ung thư rất đắt đỏ, nhưng rất may mắn cho BioNTech họ có đủ vốn cho nhiều chương trình, “nếu không có tiền từ bán Vaccine Covid-19, chắc chắn họ sẽ phải chịu áp lực rất lớn, thị trường vốn không sẵn cho họ làm những việc như thế này”( Gareth Powel, nhà quản lý quỹ chăm sóc sức khỏe tại Polar Capital nhận xét như vậy khi nói về BioNTech).

BioNtech đang đặt cược vào hy vọng, ngay chính bản thân Sahin cũng từng thừa nhận: Nghiên cứu của họ nghe như khoa học viễn tưởng: “Có thể điều chỉnh thuốc cho từng bệnh nhân ung thư”. Công ty gần đây đã đi đúng hướng với 2 giai đoạn thử nghiệm ban đầu cho kết quả hứa hẹn đó là một ung thư tụy và một nhắm tới các u rắn là ung thư buồng trứng và ung thư tinh hoàn. Nếu thành công, họ sẽ tạo ra được một bước đột phá mới là tái định hình lại toàn bộ ngành công nghiệp dược phẩm thế giới. “Chúng tôi có ý tưởng phát triển các công nghệ chuyên biệt để thực sự cứu được từng bệnh nhân (bệnh nhân ung thư). Bởi mỗi bệnh nhân (bệnh nhân ung thư) là khác nhau” (theo Sahin). Năm nay (2022), chi tiêu cho nghiên cứu và phát triển tại công ty BioNtech sẽ tăng lên gấp đôi khoảng 1,5 tỷ Euro.

Sahin là con người sống giản dị, mặc dù đã có hàng tỷ Euro trong tay, nhưng người ta mô tả hàng ngày ông vẫn đi làm bằng chiếc xe đạp cũ kỹ mà ông đã gắn bó hơn 20 năm nay với nó. Khi đến công ty, ông “đặt chiếc mũ bảo hiểm tại văn phòng và đi thẳng đến phòng thí nghiệm, trong đó có một chiếc máy tổng hợp mẫu DNA được sử dụng để tạo ra messengerRNA(mRNA)”. Chính chiếc máy này đã góp phần quan trọng làm nên sự nghiệp vẻ vang của họ - cả về danh tiếng và tiền bạc.

Đại dịch Covid-19 đã lần đầu tiên chứng minh rằng công nghệ mRNA có thể được sử dụng để tạo ra Vaccine hiệu quả cao hơn: mRNA đã được phát triển trong Vaccine để giúp hệ thống miễn dịch nhận biết và chống lại những Virus xâm nhập như Sars CoV-2. Tiếp theo, BioNTech muốn sử dụng công nghệ này để nhắc nhở hệ thống miễn dịch của cơ thể con người đối với sự tấn công của tế bào lạ hay một khối u bất thường mà cơ thể con người phát sinh ra. Sahin đã nói “ Chúng tôi có ý tưởng phát triển các công nghệ chuyên biệt để cứu được từng bệnh nhân ung thư khác nhau”.

Hồi đầu tháng 4 năm nay, BioNtech đã tiết lộ kết quả nghiên cứu kết hợp công nghệ mRNA với CAR-T để tái lập trình lại hệ thống miễn dịch của bệnh nhân. CAR-T là một liệu pháp phức tạp liên quan đến tập hợp và đa dạng tế bào miễn dịch của bệnh nhân để “chiến đấu” với khối u. Hiện tại chúng chỉ có hiệu quả với ung thư máu. Tuy nhiên, BioNtech đã tạo ra một mRNA có thể mở rộng số lượng tế bào miễn dịch và cải thiện khả năng của chúng để giết chết một khối u rắn, hoặc các biến chứng của nhiều loại ung thư.

Chương trình ung thư lâm sàng tiên tiến nhất của BioNTech là Vaccine ung thư. Không giống như Vaccine thông thường, chúng không ngăn được phát triển của ung thư nhưng được sử dụng như một cách chữa trị để thúc đẩy hệ miễn dịch nhằm phá hủy tế bào ung thư. Trên thực tế, việc tạo ra Vaccine ung thư từng thất bại nhiều lần, “đó là mô hình đã được thiết lập trong nhiều thập kỷ. Nhưng đã có thất bại, sau đó lại thất bại và thất bại nữa”. Sahin nói rằng BioNTech đã vượt qua những “rào cản quan trọng” và rằng những dữ liệu ban đầu cho thấy Vaccine ung thư mRNA của họ tạo ra phản ứng miễn dịch mạnh hơn hàng trăm lần so với các báo cáo nghiên cứu về Vaccine ung thư trước đây.

Người ta đã nói trong khoa học không có gì là chắc chắn cả. BioNTech cũng không phải ngoại lệ, công ty sẽ phải đối mặt với những thách thức thực tế trong quá trình nghiên cứu.

Nếu BioNTech thành công trong việc nghiên cứu mới này, đồng nghĩa với việc BioNTech sẽ mở ra một chương mới trong chữa trị bệnh ung thư và có khả năng “cách mạng hóa” toàn bộ ngành công nghiệp dược phẩm của thế giới.

Tất nhiên, con đường đi đến thành công của họ chắc còn phải qua nhiều gian nan, trở ngại... Nhưng các chuyên gia phân tích nói rằng hầu hết các nhà đầu tư dài hạn cho BioNTech tin tưởng vào hai nhà sáng lập (2 vợ chồng Sahin). Van Voorthuizen tại Kampen đã nhận xét : 2 nhà sáng lập (chỉ 2 vợ chồng Sahin) đặc biệt “cần cù” với những thử nghiệm để có thể đưa ra câu trả lời cho những câu hỏi đặc biệt, “họ sẽ ngừng thử nghiệm nếu chúng không hiệu quả...”, “họ sẽ thành công ty Biotech thú vị nhất tại châu Âu”.

Nhưng vào thời điểm này, theo tờ Financial Times thì “thành công với BioNTech có vẻ không xảy ra nhanh chóng như cách họ đạt được với vaccine Covid-19”. Vì vậy chúng ta hãy chờ đợi kết quả của công ty BioNTech và chúc họ sẽ thành công để mang lại lợi ích lớn lao cho nhân loại.

• Nguồn Financial Times
• Soạn viết Phỏng theo bài của Vân Đàm

Ngô Quang Trúc

Tiến sỹ y học