Bệnh nhân thường nghĩ, thuốc đích “khóa gen đột biến” – đúng hay sai?
Nhiều người khi nghe đến “thuốc đích” thường hình dung rằng: bác sĩ tìm ra gen bị hỏng, rồi dùng thuốc để khóa hoặc sửa gen đó lại. Cách nghĩ này rất tự nhiên – nhưng về mặt sinh học phân tử, nó chưa đúng bản chất.
Hãy tưởng tượng cơ thể như một nhà máy lớn. Trong mỗi tế bào, gen giống như bản vẽ kỹ thuật nằm trong tủ hồ sơ ở phòng điều hành. Dựa trên bản vẽ này, nhà máy sẽ sản xuất ra các máy móc đang hoạt động, và những “máy móc” đó chính là protein. Khi một gen bị đột biến, bản vẽ bị sai. Nhà máy từ đó tạo ra một chiếc máy lỗi – một protein bất thường. Chiếc máy này thường bị kẹt ở trạng thái “bật”, liên tục gửi mệnh lệnh: “Đừng chết. Cứ chia ra. Cứ lớn lên.” Chính những mệnh lệnh đó làm tế bào ung thư sống dai và phát triển thành khối u.
Thuốc đích không đi vào tủ hồ sơ để sửa bản vẽ.
Nó không sửa, không xóa, và cũng không “tắt” gen đột biến trong nhân tế bào. Việc can thiệp trực tiếp vào gen hiện nay thuộc về lĩnh vực liệu pháp gen, vẫn còn rất hạn chế và chưa phải là điều trị ung thư thường quy.
Thay vào đó, thuốc đích làm một việc khác, thực tế và khả thi hơn: Nó chặn chiếc máy lỗi đang chạy trong nhà máy. Hay nói theo cách dễ hình dung hơn: Gen đột biến tạo ra một công tắc bị kẹt ở vị trí ON. Công tắc này nối với một đường dây điện truyền lệnh sống và lớn lên cho tế bào ung thư.
Thuốc đích không sửa công tắc, mà cắt đúng sợi dây điện nối từ công tắc đó.
Khi đường dây bị chặn, tế bào ung thư không còn nhận được lệnh “sống và nhân lên” nữa, nên sẽ yếu đi, ngừng phát triển hoặc chết.
Vì sao bác sĩ phải xét nghiệm gen trước khi dùng thuốc đích?
Không phải để “bắn vào gen”, mà để trả lời một câu rất thực tế: Trong cơ thể bệnh nhân có đang tạo ra chiếc máy lỗi mà thuốc này có thể chặn hay không?
Nếu không có gen đột biến đó, thì protein bất thường kia cũng không tồn tại. Khi ấy, thuốc đích sẽ không có mục tiêu để bám vào, và điều trị sẽ không hiệu quả.
Tóm lại, có thể nói như thế này cho đúng và dễ hiểu:
Thuốc đích không sửa hoặc bất hoạt gen bị hỏng; nó chặn cái “công tắc” nối với đường truyền tín hiệu do gen hỏng tạo ra, để tế bào ung thư không còn nhận lệnh sống và lớn lên.
BS. Hoàng Sầm
Chủ tịch Viện Y học bản địa Việt Nam
